Uma nova terapia genética oferece esperança para pessoas com cegueira hereditária, permitindo que algumas delas leiam, exerçam luz e ganhem maior autonomia. Cientistas da Universidade da Flórida, nos Estados Unidos, realizaram um estudo com 15 contribuições divulgadas com a doença rara conhecida como Amaurose Congênito de Leber tipo 1 (LCA1). Os pacientes receberam injeções cirúrgicas na retina de um dos olhos, e os resultados foram surpreendentes, com melhorias na visão que já duram cinco anos.
Entre as histórias mais emocionantes, um paciente relatou ter visto uma estrela pela primeira vez, enquanto falava da experiência de enxergar flocos de neve. Alguns voluntários desejam se locomover de forma mais independente, sair de casa sem ajuda e até ler rótulos de produtos, um avanço significativo para quem antes de vivia.
Aqueles que receberam uma dose mais alta da terapia tiveram uma melhora impressionante, com um aumento de até 10 mil vezes na percepção de luz. Eles também foram capazes de ler mais linhas em gráficos de visão e navegar por labirintos padronizados com mais facilidade. Os resultados promissores foram publicados na revista científica The Lancete.
Shannon Boye, coautora do estudo, expressou otimismo com os resultados, destacando o perfil de segurança e a eficácia do tratamento. “É a primeira vez que alguém com LCA1 foi tratado, e mostramos resultados promissores”, afirmou Boye, que acredita que a terapia poderá, em breve, estar disponível para mais pessoas. Com esses avanços, os cientistas planejam um ensaio clínico de fase 3, com o objetivo de comercial
Kenji Fujita, diretor médico da Atsena Therapeutics e coautor do estudo, também está animado com as perspectivas de avanço da terapia para adultos e crianças. “Estamos progredindo em um tratamento que pode transformar a vida das pessoas.
A LCA1 é uma condição rara, com cerca de 3.000 pessoas afetadas nos EUA e na Europa. Ela é causada por duas deficiências científicas do gene GUCY2D, o que prejudica o funcionamento das células sensíveis à luz dos olhos, resultando em grave perda de visão. Muitos pacientes têm dificuldade para realizar tarefas simples, como ler ou dirigir. Apesar das limitações do mercado para doenças raras, os pesquisadores acreditam que esses pacientes merecem atenção, pois a terapia demonstrada melhora significativamente sua qualidade de vida.
Fonte: Só Notícia Boa
